寡核苷酸製劑 Oligonucleotide Therapeutics

寡核苷酸製劑是利用由數個至數十個核酸鹼基（包括修飾鹼基）連結而成的核酸聚合物，通常透過化學合成製備而成。這類療法直接作用於生物體，無需轉譯為蛋白質即可發揮作用。寡核苷酸療法的特點在於能夠針對特定疾病進行治療。此外，由於寡核苷酸的設計與合成相對簡單，發現新製劑候選物的時間較傳統方法短，這也是其一大優勢。

然而，在實際應用中，寡核苷酸製劑面臨的問題是，這些分子在注射後會受到血液和細胞內大量存在的外切酶與內切酶的降解與迅速排出。為了解決這一問題，目前已透過引入化學修飾的寡核苷酸來提升其在體內的化學穩定性，同時開發針對病灶的藥物傳遞系統（DDS, Drug Delivery Systems）技術以改善療效。